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美科学家完成编辑人类胚胎的首次实验

美科学家完成编辑人类胚胎的首次实验

Xtecher综编 丨 前沿热点

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2017-07-27

  大琴

Xtecher特稿作者

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据Technology Review 报道,最近美国完成了编辑人类胚胎的首次实验。该实验由俄勒冈健康与科学大学的科学家 Shoukhrat Mitalipov领导的一个团队利用基因编辑技术 CRISPR 完成。

 

对于编辑人类胚胎,和世界各国的科学家们一样,美国科学家们一直是怀着一种敬畏、艳羡和警惕的态度。此次完成首次编辑人类胚胎的实验也饱受争议。据悉,截至目前,在编辑人类胚胎领域,中国科学家们也只是发表了三篇编辑人类胚胎基因的论文,并没有任何实际行动。

 

在胚胎实验上,有人认为Mitalipov的研究是一项新的突破,它表明我们可以安全有效地纠正导致遗传性疾病的缺陷基因。

 

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图注:在受精的时刻将基因编辑过的化学物质注射进人类卵细胞当中,该技术旨在修正父、母辈中导致遗传性疾病的缺陷基因

 

在所有这些被编辑过的胚胎中,没有一个胚胎会被允许继续发育,更不用说打算植入人类的子宫了,但是此次试验可能是通向第一代转基因人类旅程中的一个重要里程碑。

 

通过改变人类胚胎的DNA代码,科学家的目标是想证明他们能够消灭或纠正导致遗传性疾病的缺陷基因,如β—地中海贫血。通过卵子和精子等生殖细胞,转基因人类能将自己改变后的基因传递给自己的后代,因此该过程也被称为“基因工程”。


一些批评者认为该实验是种族实验,会打开“设计婴儿”之门。这遭到了一系列宗教组织和民间社会团体和生物技术公司的强烈反对。美国情报界去年曾表示CRISPR是一个潜在的“大规模毁灭性武器”

 

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Shoukhrat Mitalipov:美国第一位已知的编辑人类胚胎的科学家

 

和Skype相关人员接触的时候,研究员Mitalipov拒绝对实验的结果发表评论,他表示他正在等待相关公布。但其他的科学家证实这是首个使用CRISPR编辑人类胚胎的实验。加州La Jolla研究所研究员、该实验的联合研究员Jun Wu表示:“这是美国第一份编辑人类胚胎的实验报告。”


原文链接https://www.technologyreview.com/s/608350/first-human-embryos-edited-in-us/?set=608352

以上内容所有版权属于原作者,仅出于传播资讯目的翻译转载


了解完上述既定事实,Xtecher想和大家一起来了解下CRISPR技术以及学界和业界对其的态度。

 

基因编辑的神器:CRISPR技术

 

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基因编辑工具CRISPR,可利用酶(白色)和RNA引物(蓝色)通过DNA片段(红色)在特定的区域来剪切DNA。

 

但你可以用一种更为白话的方式理解这项技术的价值:我们如果把人的基因组比喻成一本百科全书的话,这本百科全书有三亿个字符,有很多很多的章节、段落,而CRISPR可以在百科全书里,像Word的编辑功能一样,准确地搜索到这个书里的任何一个句子、任何一个单词,然后把这个单词的任何两个字符之间切开——CRISPR的本质,是一把可编程的剪刀。

 

经过几年的发展CRISPR技术已经成为科学家修饰DNA的常用工具。由于CRISPR的精准编辑功能,使得它已经在一些人类致命性疾病上已经具有广泛的应用, 并开发出了一些基因治疗手段。

 

无论是通过华人科学家张锋,还是中国的知名遗传学者黄行许教授,以及美国哈佛大学的George Church教授等,我们认识到了CRISPR基因编辑是近年来的热点技术。2013年两篇发表在《科学》上的论文开创了CRISPR基因组编辑技术的新时代,随后生命科学界刮起了CRISPR风暴,迄今为止CRISPR方法已迅速席卷了整个动物王国,成为DNA突变和编辑的一种重要技术。

 

最近,也有外媒报道,利用Crispr基因编辑技术,科学家将GIF动图转存到了活细菌上;DARPA投资6500万美元用于开发基因编辑技术等等。

 

在本篇译文中,美科学家完成编辑人类胚胎的首次实验表明,我们可以对人类胚胎DNA进行修饰。但是,由于编辑胚胎基因将会对后代产生影响,还会产生一系列的伦理和道德问题等,很多人对胚胎DNA编辑持否定态度。值得特别指出的是,此次编辑人类胚胎的美国团队也明确表示,所有被编辑过的胚胎都不会被允许继续发育。

 

饱受非议

 

美国再生医学联盟的主席Edward Lanphier联合4位学者曾在Nature杂志上发表评论文章,号召研究者们暂时不要对人类生殖细胞进行基因编辑。因为用现有技术对人类胚胎进行基因编辑,可能对后代产生无法预测的后果,尤其是万一改造出了具有“黑暗超能力的婴儿”时,人类或将无法控制局面。

 

基因编辑技术的先驱Fyodor Urnov也曾与Lanphier共同指出:“这样的技术可能被利用,进行非治疗性的基因编辑。我们担心这样的伦理问题会引起公众抗议,影响基因编辑技术在医疗领域的美好前景。”现在有许多研究团队正在尝试用基因编辑工具(尤其是CRISPR)治疗人类的基因缺陷(比如校正白细胞)。他们担心,用基因编辑制造“设计婴儿”会使这一技术遭到全方位的抵制。生殖细胞基因编辑(改造胚胎、卵子或精子)一直是人们关注的焦点,因为这样基因修饰会代代相传影响后代。Lanphier他们认为需要停下任何涉及人类胚胎的生殖细胞基因编辑。

 

《科学》杂志曾采访了波士顿儿童医院的George Daley教授,其认为在现在人类对胚胎DNA基因编辑认知不全的情况下,就允许对生殖细胞的改造的确为时过早,即使在今后技术成熟了也需要获得当事人的同意,让其清楚地认识到,这些基因修饰是可以遗传给后代的。

 

尽管,有如此多的人反对对人类生殖细胞进行基因编辑,不过目前基因编辑技术也在人类生殖细胞的编辑之外的领域取得了一些进展。资深科学家Fyodor Urno所在的公司,还有其他的许多机构都已经采用了基因编辑工具来诊断人类的遗传缺陷(例如,对白细胞的编辑)。只是,如果要想消灭那些遗传学疾病,这就需要科学来从人类胚胎来进行研究,而这又涉及众多的伦理、道德问题及许多未知风险。

 

业界联合声明

 

2015年12月1日,在CRISPR技术取得重大突破的一年后,全球基因顶尖学者聚首华盛顿,召开了历史性的人类基因组编辑国际峰会(International Summit on Human Gene Editing),会议直指人类基因编辑的伦理边界。

 

经过3天针锋相对的激烈讨论,由举办此次大会的中国科学院、美国国家科学院、美国国家医学院、英国皇家医学院联合签署,达成了以下原则声明:

 

(1)基础研究和非临床研究领域:

 

在合法情况下,明确需要大量展开以下基础科研项目:人类细胞基因序列编辑技术研究;临床治疗潜力与风险的评估;人类胚胎与性细胞生物学研究。如果在研究过程中对人类胚胎或性细胞进行了编辑,将严禁继续将其孕育。

 

(2)临床治疗研究体细胞领域:

 

医学上体细胞中的基因编辑已经有一些研究在进行中,例如使用基因编辑镰状细胞贫血来改善血细胞对癌症的免疫能力。目前需要了解包括不精准编辑在内的风险,以及医用上的更多可能性。由于体细胞编辑后只对细胞所有者起作用,这些个人可以接受严格的基因治疗评估,以备为以后的治疗评估风险与收益。

 

(3)临床治疗研究生殖细胞领域:

 

理论上,基因编辑可以用于配子(带有父母其中一方基因的性细胞)或胚胎,并孕育成婴儿,编辑后的遗传信息将延续到下一代,进入人类基因池。该领域的研究计划范围主要覆盖治疗严重遗传疾病,以及人体功能的“增强”。此种编辑有可能带给人类全新的、正向的基因改变。

 

对于基因编辑技术,Xtecher也曾采访了相关的大牛,如果大家想了解更多的信息,可以阅读以下两篇文章:

《【独家】我们与遗传学泰斗George Church聊了聊人类基因、伦理与商机》

《走进eGenesis:从哈佛走出的基因编辑公司,致力于解决全球器官短缺问题》

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